米Denali Therapeutics、「脳関門（BBB）通過型薬」で初のFDA承認

Photo: Denali Therapeutics

2026.03.28

米スタートアップ、BBB突破の新薬で初のFDA承認

Denali Therapeuticsは2026年3月、血液脳関門（BBB）を通過する治療薬「Avlayah（tividenofusp alfa）」について、米国食品医薬品局から承認を取得した。対象は希少遺伝疾患ハンター症候群（MPS II）で、同社にとって初の承認製品となる。従来の酵素補充療法は体内症状の改善にとどまり、脳に到達できないという限界があったが、本薬は中枢神経系への作用を前提に設計された点が大きく異なる。承認は加速承認制度に基づき、脳脊髄液中の疾患関連バイオマーカー低下が評価指標となった。

TransportVehicle技術が鍵

本剤の中核は、Denali独自の「TransportVehicle」技術である。これは血管内皮に存在するトランスフェリン受容体を利用し、薬剤を能動的に脳内へ輸送する仕組みで、いわば“分子シャトル”として機能する。これにより、欠損している酵素を全身のみならず脳にも届けることが可能となり、これまで治療困難だった神経症状への直接的介入が期待される。臨床試験では、脳内基質であるヘパラン硫酸の有意な減少が確認されており、疾患進行抑制の可能性が示唆された。

神経疾患創薬の転換点に

BBBは長年、創薬における最大の障壁とされ、アルツハイマー病やパーキンソン病など多くの候補薬が脳到達性の壁に阻まれてきた。今回の承認は、BBB通過型バイオ医薬の実用化を初めて示した点で、神経疾患領域におけるパラダイム転換と位置づけられる。Denaliは今後、この技術を他の神経変性疾患へ展開する方針であり、製薬業界における新たな競争軸として注目が集まる。今回の成果は、脳疾患治療の可能性を大きく押し広げる契機となりそうだ。